El primer tratamiento basado en genes para la enfermedad de Parkinson ha mostrado su eficacia en los escáneres cerebrales realizados a continuación a los pacientes que habían recibido el tratamiento como parte de un ensayo clínico. Esto supone un importante hito en la terapia génetica, que nunca antes se había utilizado para tratar una enfermedad cerebral degenerativa en humanos.
En el estudio, tratado en este artículo de The Guardian, se inyectó en el cerebro de los pacientes un virus inocuo, modificado genéticamente para transportar un gen humano que calma la actividad de las células nerviosas que en los enfermos de Parkinson se vuelven hiperactivas, interfiriendo con el control de los movimientos.
Once hombres y una mujer recibieron inyecciones directamente en la parte del cerebro más afectada por la enfermedad. Los médicos observaron una mejora importante y los escáneres confirmaron que el tratamiento funcionaba, señalando los circuitos cerebrales implicados en el movimiento que se habían recuperado.
Los pacientes mostraron signos de recuperación un mes después de haber recibido el tratamiento, y entre 3 y 6 meses después se observó un promedio de un 30% de mejora en su movimiento. Uno de los pacientes asombró a lo médicos, dado que las pruebas posteriores mostraron una recuperación en su movimiento de un 65%.
“Los escáneres muestran que el tratamiento corrige la actividad anormal en el cerebro, y esos cambios solo se ven si la terapia funciona”, señala el Dr. David Eidelberg, que dirigió el estudio en la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York.
Antes de escanear el cerebro de los pacientes, no estaba claro si la mejora se podía deber a un efecto placebo o incluso a la cirugía utilizada por los médicos para inyectar el fármaco en sus cerebros, pero un análisis detallado de los escáneres mostró unos cambios muy concretos en el cerebro de los pacientes que solo se podrían explicar como resultado del tratamiento, señala Eidelberg.
El equipo observó los cambios en varias partes del cerebro, y especialmente en los circuitos que controlan el movimiento. Las redes de neuronas relacionadas con la capacidad cognitiva, que también resultan dañadas por la enfermedad, no mostraron ninguna mejora.
El estudio se ha publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences. Los médicos planean realizar un segundo ensayo más amplio para este tratamiento, que se espera comience a principios del próximo año y dure 18 meses.